Epidemiología no observacional o de intervención: ensayos clínicos experimentales

UFPC

Epidemiología No Observacional o de Intervención

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MÓDULO II

TEMA 4 EPIDEMIOLOGIA NO OBSERVACIONAL O DE INTERVENCIÓN: ensayos clínicos experimentales y cuasiexperimentales

Los estudios No observacionales son los ENSAYOS experimentales o de intervención. La epidemiología NO observacional es la experimental o de intervención.

Es analítica y normalmente consta de dos grupos, uno de seguimiento y otro control y puede demostrar cómo influye "la intervención" en el grupo donde se aplica.

¿ QUÉ ? ¿ CUANTOS ? MEDIDAS DE FRECUENCIA DE LA ENFERMEDAD ¿QUIÉN ? ¿DÓNDE? ¿CUÁNDO? DISTRIBUCIÓN DE LA ENFERMEDAD DETERMINANTES DE LA ENFERMEDAD ¿POR QUÉ? HIPÓTESIS ESTUDIOS DESCRIPTIVOS ESTUDIOS ANALÍTICOS

Clasificación de Estudios Epidemiológicos

POBLACIONES COMO UNIDADES DE ESTUDIO INDIVIDUOS COMO UNIDADES DE ESTUDIO ESTUDIOS OBSERVACIONALES ESTUDIOS DE INTERVENCIÓN ESTUDIOS ECOLÓGICOS SERIE DE CASOS ESTUDIO DE COHORTES ENSAYO CLÍNICO ESTUDIOS TRANVERSALES ESTUDIO DE CASOS Y CONTROLES ENSAYO COMUNITARIO

Esquema adaptado a partir de materiales docentes de J. M. Martin-Moreno.

Como su nombre indica la gran diferencia entre los estudios que hemos visto hasta ahora, el investigador no es un mero observador, sino que al preguntarse el ¿por qué? de algo (pregunta investigadora) intenta probar con una intervención que pueda demostrar su eficiencia, efectividad etc. El investigador interviene en las condiciones de la investigación y decide la exposición.

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Los tipos de estudios experimentales que se van a estudiar en este tema son los ensayos. Como por ejemplo ensayos clínicos, ensayos de campo y ensayos comunitarios determinaremos las características generales, las ventajas y limitaciones y se diferenciarán de los estudios cuasiexperimentales.

Los individuos identificados según la exposición se denominan expuestos a la intervención y los que no serán el grupo control.

Las características propias son no observacionales, prospectivos, longitudinales y su unidad de análisis es el individuo excepto en los ensayos comunitarios que es la población.

En el "ahora" se elige la muestra significativa, utilizando algún método de elección de muestra, intentando que sea representativa con el fin de extrapolar los datos de resultados.

Definición de Intervención

¿Qué es una intervención? Puede ser la toma de un fármaco, intervenciones educativas, de prevención de alguna patología o promoción de la salud, intervenciones dietéticas, ...

En un diseño de estudio experimental, los investigadores asignan pacientes a grupos de intervención y control/comparación en un intento de aislar los efectos de la intervención.

Dependiendo de la intervención que sea, "toma de un tratamiento", por ejemplo, y "placebo" al grupo de no intervención se observan las diferencias en ambos grupos.

Ser capaz de controlar varios aspectos del diseño del estudio experimental permite a los investigadores identificar vínculos causales entre las intervenciones y los resultados de interés. En varios casos, un diseño de ensayo clícico puede no ser factible o adecuado; los estudios de observación se llevan a cabo en tales situaciones.

Según si poseen Grupo control se llaman controlados pueden elegir la muestra de forma aleatoria o no, y si no poseen grupo control no son controlados en cualquiera de los casos si falta una cosa o la otra son ensayos cuasiexperimentales.

Y por último según la unidad de análisis se denominan Ensayos clínicos si la unidad es el individuo o ensayos comunitarios si es la comunidad o la población.

Los ensayos clínicos normalmente se realizan en enfermos y se valoran intervenciones individuales al tratamiento, prevención o rehabilitación. Mientras los ensayos de prevención primaria se desarrollan en personas sanas, normalmente, y se medirán las intervenciones colectivas. Este es el caso de los ensayos de campo (individuos) y ensayos comunitarios desarrollados en comunidades.

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Ensayos en Prevención Primaria

Ensayo Campo ... Unidad de análisis INDIVIDUOS

El nivel de agregación de los grupos depende de la factibilidad de exponer todos sus miembros a la intervención de forma simultánea: intervenciones dietéticas), escuela (programas educativos) o vacunaciones.

El primer caso reconocido de ensayo de campo fue en 1954, en el que se administró vacuna Salk o placebo a 800.000 escolares estadounidenses. A pesar de la baja incidencia de la poliomielitis (1/2.000 anual), la gravedad de la misma justificó los esfuerzos y los recursos.

Los resultados fueron concluyentes: la incidencia de poliomielitis y de enfermedad paralítica en el grupo de intervención se redujeron un 50% y las 4 muertes por poliomielitis se produjeron en el grupo control.

Ensayo Comunitarios ... Unidad de análisis COMUNIDADES o población

Son una extensión del ensayo de campo, en los que la intervención se asigna a grupos de personas en lugar de a individuos.

En general se utilizan en intervenciones dietéticas para prevenir deficiencias de algún nutriente (flúor, yodo, calcio) o dirigidas a modificar estilos de vida (actividad física, tabaco, dieta, obesidad) relacionados con enfermedades crónicas muy prevalentes (caries, bocio, osteoporosis, cardiovasculares). Por lo que son ensayos tanto de prevención primaria como secundaria.

Este tipo de ensayos permitieron demostrar la eficacia del suministro de suplementos de flúor a través de la red de agua de consumo en la prevención de caries dental.

Criterios de clasificación de Ensayos

• Si existe GRUPO CONTROL:
  • Controlados
  • No controlados (cuasiexperimental)
• Si existe ASIGNACIÓN ALEATORIA:
  • Aleatorizados
  • No aleatorizados (cuasiexperimental)
• Unidad de análisis:
  • Individuo: Ensayos clínicos y de campo
  • Población: Ensayos Comunitarios

Diseños experimentales

Grupo control SI Asignación aleatoria No Sí No Ensayo no controlado Ensayo clínico aleatorio Ensayo clínico no aleatorio

La asignación de los participantes a los grupos del estudio puede realizarse individualmente o por grupos (clusters).

Cuando la intervención que se evalúa se realiza sobre una comunidad, se prefiere la denominación de ensayo comunitario.

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Características de diseños de ensayos EXPERIMENTALES

Características del diseño de Ensayos son cinco, principales:

a) Aleatorización (ampliado) b) Grupo control c) Registros propios d) Enmascaramiento (ampliado) e) Efecto Placebo (ampliado)

ALEATORIZACIÓN (imprescindible para experimental)

La aleatorización es la asignación no predecible de los participantes en el ensayo a una de las alternativas de intervención. El objetivo fundamental de la aleatorización es equilibrar los grupos que intervienen en el ensayo, de forma que sean homogéneos.

De esta forma, las diferencias que puedan existir entre los dos grupos serán probablemente debidas al efecto de la intervención en estudio.

Insistiendo en la necesidad de que no pueda predecirse a qué grupo será asignado el próximo participante como elemento fundamental para prevenir sesgos de selección. La aleatorización evita la confusión y minimiza el sesgo de selección.

Lo habitual es elaborar una secuencia o código de aleatorización, que es una lista de los tratamientos a los que se asignarán los sucesivos participantes. Para ello se utiliza una tabla de números aleatorios o una secuencia aleatoria generada por ordenador y se realiza de forma oculta al investigador. Otros procedimientos, cada vez menos frecuentes, como la asignación por fecha de consulta o de nacimiento, por número de historia clínica, procedencia geográfica, etc., no son aceptables para generar el código de aleatorización, ya que pueden ser previsibles.

Grupo control (imprescindible para experimental)

ENMASCARAMIENTO

Las expectativas tanto de los participantes como de los investigadores del ensayo pueden influir en la valoración de la respuesta a la intervención, influyendo así en los resultados, al comportar un riesgo de sesgo de clasificación.

Esta es la razón por la que se usan las técnicas de enmascaramiento o ciego.

El enmascaramiento evita, por tanto, que se favorezca la valoración de la intervención preferida por los investigadores.

Aunque el investigador sea imparcial, los primeros resultados obtenidos pueden influir sobre las expectativas de los siguientes.

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Además, los participantes también valoran de forma diferente los efectos, beneficiosos o adversos, si conocen el grupo de intervención al que han sido asignados.

Además, si un sujeto sabe que está asignado al grupo placebo puede modificar su comportamiento por "sentirse no protegido", fenómeno llamado de contaminación y que constituye un problema importante, sobre todo en estudios de hábitos de vida.

De esta forma, el cegamiento se complementa con la aleatorización para tratar de garantizar la objetividad e imparcialidad de investigadores y participantes del ensayo.

Estas técnicas de enmascaramiento pueden realizarse a diferentes niveles que se describen a continuación.

Técnicas de Enmascaramiento

ABIERTO CIEGO DOBLE CIEGO TRIPLE CIEGO PARTICIPANTE + - - - INVESTIGADOR + + - - EVALUADOR + + + -

+: significa que conoce esta u otra combinación (es la más frecuente)

1. Ensayo abierto o no ciego + + +

En ocasiones, la naturaleza de la intervención impide ocultarla a los participantes. Por ejemplo, una intervención quirúrgica o en el tratamiento con un fármaco con toxicidad evidente o reconocible.

En otras ocasiones no es ético enmascarar, como cuando son precisos placebos invasivos (por ejemplo, inyecciones parenterales. En estos casos se realiza lo que se llama un estudio abierto, no ciego, pero siempre podemos recurrir al cegamiento de otros participantes, como los que recolectan los datos o los que realizan el estudio estadístico.

Es lo que se denomina un evaluador ciego.

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